Основным предметом деятельности ИМББ им. М.А. Айтхожина, в соответствии с Уставом, является осуществление деятельности в области научных исследований. Целью деятельности ИМББ им. М.А.Айтхожина является проведение научных исследований в области общей и молекулярной генетики и клеточной биологии человека, животных, растений и микроорганизмов, развитие новых направлений современной генетики и клеточной биологии, внедрение новых эффективных разработок для медицины, экологии и сельского хозяйства, изучение и обобщение достижений мировой науки, имеющих социально-экономическую значимость для обеспечения генетического мониторинга, разработки диагностикумов и тест- систем в Республике Казахстан.

Дальнейшее развитие и формирование в Казахстане новых направлений, методологий молекулярной и клеточной биологии, молекулярной генетики, генной инженерии, молекулярной медицины, иммунобиотехнологии, научно-инновационное обеспечение на уровне международных требований, способствующих интеграции Республики в мировое научно-образовательное пространство и вхождению Казахстана в число 30 наиболее развитых государств.